Revisando los recientes estudios con biomarcadores de la Universidad de Montreal y el ensayo clínico con VX-880 derivado de células madre.
Ya sabéis cuál es el único objetivo de la Fundación DiabetesCERO, ¿verdad? Efectivamente: recaudar fondos y destinarlos exclusivamente a fomentar la investigación con el objetivo de conseguir una cura para la diabetes tipo 1. También imagino que sabéis que otra fundación, en este caso norteamericana, lleva haciéndolo mucho tiempo: la JDFR. Recientemente, la JDFR nos informaba de los avances de una de las muchas líneas de investigación que ha ayudado a financiar en los últimos años. Se trata de un producto denominado por el momento VCTX210. Ha desarrollado mediante una colaboración de dos empresas: Viacyte y CRISPR Therapeutics. Como ya hemos hablado en este blog con antelación, han acabado uniéndose dos líneas de trabajo para dar un paso adelante en la búsqueda de un tratamiento eficaz: por un lado la producción de células productoras de insulina en el laboratorio y, por otro, la modificación de las mismas mediante edición genética para hacerlas un poco “invisibles” al sistema inmune. Para los que tengáis mejor memoria y recordéis el papel del HLA como elemento fundamental en el desarrollo de la respuesta autoinmune, pensad que lo que hace la edición genética es cortar esos fragmentos para que las células resultantes no tengan HLA de clase I. Estamos aún, eso sí, en una fase preliminar de la investigación (ensayo clínico de fase 1 que tan solo pretende comprobar la seguridad y no tanto la eficacia) pero al contrario que otras veces, ya hemos dado el salto de la investigación en animales de laboratorio a personas. Y recordad: ese suele ser el escollo fundamental al que se enfrentan la mayoría de las líneas de investigación.
Nuevo estudio
Aprovecho el post para revisar un par de reseñas aparecidas en un medio digital nacional (labmedica.es) que traduce una nota de prensa de la Universidad de Montreal en relación con un estudio que ha identificado 3 proteínas que circulan en sangre a niveles muy diferentes en personas con diabetes tipo 1 en comparación con quienes no la padecen. Esto podría tener influencia de cara a su uso para mejorar el diagnóstico y como potenciales dianas terapéuticas pero en cualquier caso, parece muy lejano a tener trascendencia tangible en el tratamiento de la diabetes tipo 1. La segunda proviene de un medio tan conocido como New York Times y hace gala de tal sensacionalismo en el título que es imposible modularlo, pese a que lo intenta, en el desarrollo de la noticia. Se trata de otro ensayo clínico en fases iniciales con otro producto (VX-880) derivado de células madre convertidas en células beta. En este caso, el tratamiento precisa fármacos inmunosupresores por lo que habrá que estar muy atentos a la duración de los beneficios y al balance final pros/cons. Publicar que el primer paciente en recibir el tratamiento, se ha “curado”, no nos parece de recibo. Tenemos que esperar a la finalización de los estudios para poder extraer conclusiones certeras de la efectividad y los riesgos de dicho tratamiento.
