¿Imaginas un tratamiento oral capaz de frenar el ataque autoinmunitario?
Dicen que si puedes imaginarlo, puedes lograrlo, y eso es lo debió pensar la Dra. Iria Gómez Touriño. Hace más de veinte años esta investigadora gallega comenzó a investigar los mecanismos moleculares que desencadenan la diabetes tipo 1. Desde entonces, ha trabajado en algunos de los centros de investigación más prestigiosos de Europa, como King’s College London, siempre con un mismo objetivo: comprender qué provoca el ataque autoinmunitario contra las células beta pancreáticas y cómo frenarlo.
A lo largo de su brillante carrera ha contribuido a importantes avances en el estudio de la autoinmunidad y la diabetes tipo 1, ha sido reconocida con dos becas Marie Skłodowska-Curie y, en 2023, se convirtió en una de las tres investigadoras de todo el mundo galardonadas con el Career Development Award de Breakthrough T1D, uno de los reconocimientos internacionales más prestigiosos en el ámbito de la investigación en diabetes tipo 1. Además, ha conseguido más de 1,5 millones de euros en financiación competitiva para sus proyectos de investigación y es inventora de tres patentes vinculadas al desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas.
Actualmente, es Profesora Titular de la Universidad de Santiago de Compostela e Investigadora Principal del grupo Immunity and Small Molecules del CiMUS, donde lidera su propio laboratorio y un equipo multidisciplinar centrado en la autoinmunidad y el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades autoinmunitarias como la diabetes tipo 1. Su proyecto ganador de la convocatoria internacional Frontiers in T1D Cure de Fundación DiabetesCERO busca identificar nuevos fármacos capaces de impedir la liberación de mediadores inflamatorios implicados en el proceso autoinmunitario. Una aproximación innovadora que podría abrir nuevas vías terapéuticas dirigidas a frenar o modular el ataque del sistema inmunitario contra las células beta pancreáticas, con el potencial de contribuir al desarrollo de tratamientos capaces de preservar su función durante más tiempo.
Hablamos con ella sobre su trayectoria, los retos de la investigación en diabetes tipo 1 y el potencial de esta nueva línea de trabajo para avanzar hacia la cura.
Antes de nada, enhorabuena por haber sido una de las investigadoras ganadoras de la convocatoria Frontiers in T1D Cure de Fundación DiabetesCERO. ¿Qué significa para ti y para tu equipo haber recibido esta ayuda?
Muchas gracias. Pues el haber sido seleccionados supone una gran oportunidad para reforzar nuestra línea de investigación en identificación de nuevos fármacos en diabetes tipo 1. La iniciativa de Frontiers in T1D Cure es única, al involucrar no sólo a científicos de alto nivel en el comité de evaluación, sino también a pacientes y sus familias, haciendo que sea muy especial para nosotros el haberla conseguido.
Entrando ya en el proyecto, ¿cuál es el objetivo de vuestra investigación?
Como muchas personas saben, en la diabetes tipo 1 el sistema inmunitario destruye las células pancreáticas productoras de insulina. Esta hormona ayuda a que el azúcar en sangre entre en las células para la producción de energía, y su ausencia provoca complicaciones graves. En este proyecto desarrollaremos tratamientos novedosos que puedan utilizarse para controlar el proceso inflamatorio que causa la muerte de las células pancreáticas.
Para ello, probaremos nuestros nuevos fármacos en células inmunitarias de sangre de pacientes y donantes sin autoinmunidad, así como en ratones con dt1, y emplearemos técnicas de vanguardia para comprender cómo funcionan estos fármacos y cuáles son los mejores, de modo que puedan avanzar hacia futuros ensayos clínicos.
Además, nuestras moléculas candidatas son de pequeño tamaño por lo que podrían, en principio, administrarse por vía oral, mejorando la calidad de vida del paciente y su adherencia al tratamiento. Por ello, nuestro equipo de investigación incluye a inmunólogos, médicos y químicos farmacéuticos, así como a pacientes y sus familias.
«Analizamos miles de compuestos directamente en células humanas para ver cuáles de ellos tienen el mejor efecto anti-inflamatorio, y después elaboramos una lista priorizada para escoger con cuáles llevaremos a cabo ensayos más ambiciosos en ratones y en células de donantes y de pacientes.»
Uno de los aspectos más interesantes de vuestro proyecto es que plantea una forma diferente de abordar la diabetes tipo 1. ¿Qué hace que esta estrategia sea tan innovadora?
Nuestra propuesta se basa en desarrollar nuevos tratamientos para la dt1 desde una perspectiva novedosa: en lugar de intentar frenar los efectos del proceso inflamatorio (que es el enfoque más habitual), queremos impedir que los mediadores proinflamatorios lleguen a liberarse.
Es una estrategia poco explorada, y nuestros experimentos preliminares en el laboratorio demuestran que tiene un gran potencial. Analizamos miles de compuestos directamente en células humanas para ver cuáles de ellos tienen el mejor efecto anti-inflamatorio, y después elaboramos una lista priorizada para escoger con cuáles llevaremos a cabo ensayos más ambiciosos en ratones y en células de donantes y de pacientes. Para ello contamos con el apoyo de los endocrinólogos y pediatras de nuestra área. Combinamos esto con técnicas avanzadas de química, como la quimioproteómica y la síntesis de compuestos en el laboratorio, un campo en el que nuestros colaboradores del CiQUS son expertos.
Además, la mayoría de los tratamientos que se están probando hoy en día para la diabetes tipo 1 se administran mediante inyecciones. Sin embargo, el miedo a las agujas es algo muy común. Nuestras moléculas son de bajo peso molecular y, por ello, podrían administrarse por vía oral.
«Además, la mayoría de los tratamientos que se están probando hoy en día para la diabetes tipo 1 se administran mediante inyecciones. Nuestras moléculas son de bajo peso molecular y, por ello, podrían administrarse por vía oral.»
Antes ya avanzabas uno de los aspectos clave, de tener éxito vuestro proyecto, ¿qué impacto tendría para las personas con diabetes tipo 1 y sus familias?
El nuestro es un trabajo de fondo, en el que esperamos priorizar un número de moléculas que puedan pasar a ensayos preclínicos y clínicos. Si finalmente conseguimos una molécula candidata con muy buen perfil, supondría un gran avance en el desarrollo de nuevos tratamientos que puedan administrarse por vía oral.
Llevas más de dos décadas investigando la diabetes tipo 1. ¿Qué te llevó a dedicar tu carrera científica al estudio de esta enfermedad?
Durante la carrera de Biología siempre estuve muy interesada en el funcionamiento celular y molecular del cuerpo humano en salud y en enfermedad. Al acabar mis estudios inicié los cursos de doctorado en Bioquímica y Biología Molecular, y surgió la posibilidad de realizar mi tesis doctoral en los mecanismos moleculares que subyacen en la diabetes tipo 1. El sistema inmunitario es muy complejo, y desentrañar lo que ocurre en un proceso autoinmunitario, en el que nuestras defensas atacan a nuestro propio cuerpo, me pareció un tema muy interesante, y de una gran relevancia social. Eso fue en el año 2005 y, desde entonces, he dedicado gran parte de mi carrera profesional a la diabetes tipo 1.
A lo largo de estos años, ¿ha habido alguna motivación que haya guiado tu trabajo como investigadora en diabetes tipo 1 y autoinmunidad?
En mi caso, mi camino profesional en la diabetes tipo 1, y la autoinmunidad en general, ha estado marcado por mi intención de aportar conocimiento acerca de las causas de esta enfermedad, para así poder avanzar en el desarrollo de nuevos tratamientos que mejoren la calidad de vida de los pacientes y sus familias.
«Estas células provienen de sangre tanto de pacientes como de donantes sin autoinmunidad. Así, los pacientes están situados en el inicio del proyecto, puesto que son sus células las que empleamos en el laboratorio.»
¿Qué supone esta ayuda para el desarrollo de vuestro trabajo y para el futuro de la línea de investigación que lideras en el CiMUS?
Principalmente contribuirá a reforzar el papel del equipo que dirijo en el CiMUS en el desarrollo de tratamientos para la diabetes tipo 1 a nivel nacional e internacional. Además, servirá para apoyar a los miembros de mi grupo que lleven a cabo esta investigación, así como a su desarrollo profesional.
A menudo se piensa que los pacientes solo participan en las fases finales de la investigación, especialmente en los ensayos clínicos. Sin embargo, en vuestro proyecto están presentes desde el principio. ¿Qué papel juegan las personas con diabetes tipo 1 y entidades como DiabetesCERO en una investigación como la vuestra?
En nuestro caso contamos con los pacientes desde el primer momento. Todos nuestros ensayos se llevan a cabo con lo que llamamos “células mononucleares de sangre periférica” o, dicho de otro modo, parte de los glóbulos blancos sanguíneos. Es importante probar nuestros fármacos en células inmunitarias “reales”, puesto que son precisamente las células que queremos tratar para controlar o revertir el proceso autoinmunitario.
Estas células provienen de sangre tanto de pacientes como de donantes sin autoinmunidad. Así, los pacientes están situados en el inicio del proyecto, puesto que son sus células las que empleamos en el laboratorio. Supone un reto logístico, tanto a nivel clínico como de laboratorio, pero contamos con la implicación de los endocrinólogos y pediatras. Además, la asociación Anedia (Asociación de Nenas, Nenos e Xente Nova con Diabetes de Galicia) también forma parte del equipo de este proyecto, para ayudarnos a tener una visión realista de los objetivos y progreso del proyecto; por ejemplo, si verían realistas las pautas de administración, dosis o posibles efectos secundarios, para tener un punto de vista real que nos ayude a priorizar mejor nuestras moléculas candidatas.
Fundaciones como DiabetesCERO permiten visibilizar la enfermedad al mismo tiempo que integran a pacientes, sus familias, e inversores, para poder avanzar en la búsqueda de nuevos tratamientos.
A lo largo de la entrevista has hablado de desarrollar nuevos tratamientos, identificar moléculas candidatas y avanzar hacia futuros ensayos clínicos. Si volvemos a hablar dentro de diez años, ¿qué te gustaría haber conseguido en la investigación en diabetes tipo 1?
Dentro de 10 años me gustaría que mi equipo de investigación hubiera realizado descubrimientos que aporten tanto conocimiento fundamental acerca de los mecanismos de autoinmunidad, como haber identificado nuevos tratamientos que estén en ensayos clínicos. Lo ideal sería que fuéramos capaces de conseguir y mantener financiación estable para poder mantener y acelerar nuestras líneas de investigación.
Otro objetivo sería que el personal que se va formando en mi laboratorio emprendiera trayectorias profesionales independientes en ciencia, y pudieran, a su vez, incorporar conocimiento nuevo a este y otros campos de investigación en inmunología y salud humana.de I+D+i competitivos, estables y sin precariedad.
