Desarrollo de nuevas inmunoterapias modificadoras de la enfermedad en Diabetes tipo 1.

Objetivo del proyecto

El objetivo del proyecto SmallDrugT1D es identificar y validar nuevas pequeñas moléculas capaces de reducir la secreción de citocinas proinflamatorias implicadas en la diabetes tipo 1.

El proyecto busca desarrollar inmunoterapias modificadoras de la enfermedad, dirigidas a disminuir la inflamación responsable de la destrucción autoinmune de las células beta del páncreas.

Descripción del proyecto

La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunitario destruye las células beta del páncreas responsables de producir insulina. Actualmente, el tratamiento se basa en la administración de insulina, que permite controlar la enfermedad, pero no modificar su progresión.

En esta enfermedad, la inflamación juega un papel central en el inicio y desarrollo del proceso autoinmune. Sin embargo, la mayoría de las terapias en desarrollo actúan sobre etapas posteriores de la respuesta inflamatoria.

El proyecto SmallDrugT1D propone un enfoque diferente: actuar en etapas tempranas del proceso inflamatorio reduciendo la secreción de citocinas proinflamatorias como TNF o IFN-γ, que contribuyen a la destrucción de las células beta.

Para ello, el equipo investigador ha realizado un cribado de alto rendimiento de miles de compuestos químicos, incluyendo fármacos ya aprobados y nuevas moléculas con potencial terapéutico. Este análisis permitió identificar varios compuestos capaces de disminuir la producción de citocinas inflamatorias.

El proyecto se centrará ahora en validar estos candidatos, estudiar su mecanismo de acción y evaluar su eficacia en modelos experimentales de diabetes tipo 1.

Resultados esperados

Se espera que este proyecto permita:

• Identificar nuevas moléculas con capacidad para reducir la inflamación asociada a la diabetes tipo 1.
• Comprender mejor los mecanismos inmunológicos implicados en la secreción de citocinas proinflamatorias.
• Evaluar la eficacia de estas moléculas en modelos experimentales de la enfermedad.
• Seleccionar al menos un candidato con potencial para avanzar hacia fases de desarrollo preclínico regulatorio.

Impacto para las personas con diabetes tipo 1

Actualmente no existen terapias capaces de detener o revertir la diabetes tipo 1.

El desarrollo de nuevas inmunoterapias capaces de reducir la inflamación que desencadena la destrucción de las células beta podría abrir nuevas vías terapéuticas para modificar la evolución de la enfermedad.

Además, las pequeñas moléculas estudiadas en este proyecto podrían administrarse por vía oral y utilizarse solas o en combinación con otras terapias inmunológicas.