¿Sabías que tan solo 1 de cada 10.000 moléculas consigue convertirse con éxito en un nuevo fármaco? ¿O el tiempo y la inversión que supone? Hoy hablamos con el Dr. Ramón Gomis de Barbarà sobre tiempos, ensayos clínicos y fármacos.
A menudo nos preguntáis: ¿cuánto tarda un fármaco en ser una realidad para los pacientes? Meses, años, toda una eternidad… Muchos sentís que los avances no llegan o que van a pasos tan lentos que no los veréis en esta vida. Pero nada más lejos de la realidad. No valen las pruebas de ensayo y error cuando hablamos de vidas humanas. Hoy esperamos resolver todas tus dudas. Vamos a hablar alto y claro de números y tiempos en medicina. Y no lo haremos solos, contaremos con la opinión de nuestro asesor científico y toda una eminencia en materia de Diabetes, el Dr. Ramón Gomis. Te aconsejamos que leas hasta el final porque lo que tenemos que contarte no te dejará indiferente.
Según Farmaindustria, la Asociación Nacional Empresarial de la Industria Farmacéutica en nuestro país, el descubrimiento y desarrollo de un nuevo fármaco por una farmacéutica implica entre 10 y 12 años de investigación. Lo que supone un coste de hasta 2.400 millones de euros. Seguro que ya estás hiperventilando. Pues lees bien. Al calcular el coste del nuevo medicamento la empresa farmacéutica no sólo está incluyendo el precio de ese ensayo clínico, sino también el coste de todos los ensayos que fracasaron tratando de conseguirlo.
Actualmente, Farmaindustria agrupa a la mayoría de los laboratorios farmacéuticos de España. Controlando el 99% del total de las ventas de medicamentos de prescripción bajo patente en nuestro país. El pasado año, el sector farmacéutico movió el 20% de la inversión nacional, invirtiendo más de 1.150 millones de euros en I+D y sus exportaciones superaron los 17.000 millones de euros.
En una liga mucho más modesta juega la investigación biomédica pública y el Sistema Público de Salud, si tenemos en cuenta que la partida de los Presupuestos Generales del Estado en 2023 destinada a todo el Ministerio de Ciencia e Innovación, es de 3.991 millones de euros.
Muchísimas veces os hemos hablado de las fases de una investigación o del ciclo de vida de un medicamento. También de cómo los científicos encuentran muchos obstáculos a la hora de encontrar financiación para desarrollar su idea durante los años que dura la fase preclínica, o lo que es lo mismo: antes de experimentar en humanos.
Ahora bien, según la Agencia Española del Medicamento AEMPS, aproximadamente, por cada 10.000 moléculas en la etapa de investigación básica sólo 250 entrarán en la etapa de investigación preclínica. Y de estos 250 compuestos tan sólo 5 entrarán en la fase de ensayo clínico. Y según Farmaindustria, tan sólo 1 de esas 10.000 moléculas se convertirán en un fármaco autorizado.
«Puedes trabajar en 10 investigaciones y no llegar a la cura con ninguna y en 2 y llegar a la cura con las dos«.
Dr. Ramón Gómis de Barbarà.
Teniendo en cuenta que dos de las cuatro investigaciones que financiamos están en vía de desarrollo para entrar en fase clínica con muy buena perspectiva. Si nos dejamos llevar por las estadísticas descritas anteriormente, ¿podríamos decir que tenemos el 40% de probabilidades de encontrar una cura para la Diabetes tipo 1?
El razonamiento es correcto. Pero es una probabilidad. Puedes trabajar en 10 investigaciones y no llegar a la cura con ninguna y en 2 y llegar a la cura con las dos. Además, lo más frecuente es que para llegar a una cura se necesiten varios pasos. Qué quiero decir con ello. Pongamos como ejemplo la insulina que detiene la progresión de la enfermedad. Lo primero que se descubrió fue que la diabetes era consecuencia de un déficit de insulina. Lo segundo se obtuvo un extracto de insulina pero que no se toleraba bien por no saber cómo purificarlo. Y finalmente la insulina de extractos animales. Y por último la insulina humana. Son cuatro proyectos con múltiples investigaciones detrás para llegar a la insulina humana. Todos ellos son importantes y necesarios. Si faltara uno de ellos, no tendríamos insulina humana para nuestro tratamiento.
Una cosa es la aprobación de un compuesto y otra su comercialización. ¿Cuáles son los pasos y principalmente, cuáles son los tiempos?
Si un compuesto es útil y por tanto se aprueba, en principio se comercializa de inmediato. Pongamos por caso la cura de la diabetes. Sería tan espectacular que se comercializaría de inmediato. Sabe mal decirlo, porque detrás hay mercado. Es distinto en una enfermedad minoritaria. Aquí deben hacerse grandes esfuerzos y de tipo público para que un descubrimiento se comercialice, llegue a las personas que lo necesiten. Las vacunas del COVID son un ejemplo. Se aprueban y se comercializan de inmediato.
Resulta llamativo, que la agencia estadounidense (FDA) y la agencia europea (EMA) suelan coincidir en los criterios de aprobación y comercialización de fármacos al 91-98%. Sin embargo, sí que existen diferencias entre ambas en la evaluación de la eficacia en los pacientes. Desde su experiencia personal, ¿cuánto suele tardar un compuesto aprobado por la FDA, como es el caso de Teplizumab, en ser aprobado por la EMA?
Es una pregunta muy buena. Para algunas agencias Teplizumab no se ha demostrado aún que cure la diabetes ya establecida, aunque sea al inicio. Es efectivo en la fase de prediabetes. De ahí que EMA sea más reticente a su aprobación. Pero lo aprobará tan pronto se termine el ensayo que se está haciendo con personas que ya presentan diabetes. También hay otro factor. Es un tratamiento costoso y en USA se paga. Ya sea por la persona que sufre la enfermedad o por una aseguradora. En Europa, en un sistema público universal, las autoridades sanitarias son más prudentes o mejor exigen más evidencias que en USA atendiendo que aprobar supone financiar.
Y ya en nuestras fronteras, ¿cuánto tarda un compuesto aprobado por la EMA en ser comercializado en nuestro país?
Se comercializa rápidamente, pero a veces tarda en financiarse. Se valora mucho si el fármaco supone una ventaja con los tratamientos ya establecidos.
Y una vez aprobado este fármaco, hablemos de accesibilidad al ciudadano. A menudo, podemos leer que la Agencia Española del Medicamento es una de las que más trabas pone a la financiación de medicamentos aprobados desde la agencia europea. Muy especialmente en enfermedades como el cáncer, en la que más del 70% de los medicamentos aprobados no cuenta con financiación pública completa. ¿Qué opina al respecto?
A mi criterio lo importante es saber el valor del nuevo fármaco. Si el nuevo tratamiento mejora el pronóstico o cura la enfermedad debería financiarse de inmediato sin exclusiones. Si la mejora es limitada, por ejemplo en lugar de tomar el medicamento cada 8 horas solo deberá tomarse una vez al día aún cuando esto pueda permitir mayor adscripción al tratamiento e incluso mejor calidad de vida aquí se debe ser prudente. El sistema de salud universal es un logro que jamás debería perderse pero debe ser sostenible y por ello debe de priorizarse en que se invierte.
