¿Pueden las células madre lograr que las personas con dt1 vuelvan a producir insulina?
Si hay un tema que suscita un enorme interés tanto entre las personas con diabetes tipo 1 como en la comunidad científica, ese es el potencial de las células madre para devolver al organismo la capacidad de producir insulina. Durante años, investigadores de todo el mundo han trabajado para convertir esta prometedora línea de investigación en una realidad clínica capaz de transformar la vida de millones de personas.
Entre quienes trabajan para hacer realidad este objetivo se encuentra el Dr. Diego Balboa, un claro ejemplo del talento científico español que desarrolla su carrera en centros de excelencia internacionales. Licenciado en Biotecnología por la Universidad de León y doctor por la Universidad de Helsinki, ha dedicado más de una década a investigar cómo las células madre pueden ayudar a comprender los mecanismos que originan la diabetes y crear nuevas terapias para encontrar una cura. Su trayectoria le ha llevado a trabajar junto a referentes internacionales como el profesor Timo Otonkoski, una de las figuras más destacadas en el ámbito de la investigación de islotes pancreáticos y células madre.
Actualmente, el Dr. Balboa es profesor adjunto, investigador principal y director del Biomedicum Stem Cell Center de la Universidad de Helsinki. Su trabajo se centra en la generación de islotes pancreáticos humanos a partir de células madre, la edición genética y el estudio de los mecanismos moleculares implicados en el desarrollo de la diabetes. A lo largo de su carrera ha contribuido a avances relevantes en la generación de células beta productoras de insulina, el modelado de formas monogénicas de diabetes y el desarrollo de herramientas de edición genética aplicadas a la investigación biomédica.
«El objetivo principal de nuestro proyecto es desarrollar una plataforma escalable y clínicamente viable para generar células productoras de insulina a partir de células madre humanas.»
Ganador de una de las ayudas internacionales impulsadas por Fundación DiabetesCERO dentro de la convocatoria Frontiers in T1D Cure, lidera un proyecto que busca desarrollar una plataforma escalable para producir islotes pancreáticos derivados de células madre bajo condiciones compatibles con los estándares exigidos para su futuro trasplante en personas.
Con más de cuarenta publicaciones científicas revisadas por pares, una sólida trayectoria internacional entre Finlandia y España y una carrera marcada en el campo de la medicina regenerativa, el Dr. Diego Balboa ha pasado en pocos años de joven talento a referente internacional en su campo. Hoy tenemos la suerte de conversar con él para conocer mejor su trabajo y los retos que afronta en esta nueva etapa.
Dr. Balboa, bienvenido a Fundación DiabetesCERO. Su proyecto ha sido uno de los ganadores de la convocatoria Frontiers in T1D Cure. ¿Qué significa para usted recibir este reconocimiento y el apoyo de Fundación DiabetesCERO?
Muchas gracias. Pues recibir esta ayuda representa, ante todo, un profundo honor y una gran responsabilidad. Quiero expresar mi más sincero agradecimiento a la fundación por su confianza y por apostar por proyectos que buscan ir más allá del tratamiento de los síntomas de la diabetes, hacia posibles terapias curativas. Para mí, personalmente, supone el reconocimiento a las líneas de investigación que estamos desarrollando y una motivación para seguir avanzando con mayor determinación hacia nuestro objetivo común: encontrar soluciones innovadoras que mejoren la vida de las personas con diabetes.
Hemos hablado de tu trayectoria, pero pongamos ahora el foco en el proyecto. ¿Cuál es el principal objetivo de esta investigación y en qué consiste exactamente?
El objetivo principal de nuestro proyecto es desarrollar una plataforma escalable y clínicamente viable para generar células productoras de insulina a partir de células madre humanas. Con este proyecto buscamos mejorar la fabricación de los llamados islotes derivados de células madre, capaces de restaurar la producción natural de insulina cuando se trasplantan. Para ello, estamos trabajando en optimizar todo el proceso, desde la generación de células madre hasta su diferenciación y validación funcional, siguiendo estándares clínicos que permitan su uso futuro en pacientes.
«Creo que uno de los elementos más innovadores de nuestro proyecto es que integramos desde el inicio los elementos necesarios para trasladar nuestra investigación en el laboratorio a la aplicación clínica en personas.»
De las células madre la literatura científica ha hablado largo y tendido, pero ¿qué tiene de especial este proyecto y qué lo diferencia de otras líneas de investigación que se están desarrollando actualmente?
Creo que uno de los elementos más innovadores de nuestro proyecto es que integramos desde el inicio los elementos necesarios para trasladar nuestra investigación en el laboratorio a la aplicación clínica en personas. Nuestro enfoque incorpora sistemas escalables, como biorreactores, y aplica herramientas de control muy precisas para monitorizar la diferenciación celular. Además, combinamos esta producción a gran escala con un análisis de eficacia y seguridad en modelos preclínicos. Queremos determinar la potencia de los islotes derivados de células madre, en comparación con los islotes primarios obtenidos de donantes que se usan actualmente en trasplantes, para poder optimizar esta tecnología en su uso real en pacientes.
Precisamente, poner a los pacientes en el centro desde el inicio es algo que muchas investigaciones olvidan, pero que en vuestro caso en particular, es un pilar central. Si este proyecto tiene éxito, ¿qué supondrá realmente para las personas con diabetes tipo 1 y sus familias?
Si este proyecto tiene éxito, contribuirá a facilitar la adopción en Europa de terapias celulares basadas en células madre para el tratamiento de la diabetes tipo 1. Como se está comprobando en los resultados preliminares de los primeros ensayos clínicos de estas terapias que se están realizando en EEUU y China, las personas con diabetes tipo 1 podrían pasar de vivir con una condición que requiere tratamiento de por vida, con múltiples inyecciones diarias de insulina y monitorización constante, a una posible terapia basada en un trasplante celular capaz de restaurar la producción natural de insulina. Esto no solo aliviaría la carga física del tratamiento, sino también la carga emocional y psicológica que afecta tanto a los pacientes como a sus familias.
Las células madre se pueden utilizar en numerosos campos, ¿por qué diabetes? ¿Qué te motivó a dedicarte a la investigación en diabetes tipo 1?
Desde el inicio de mi carrera, me he centrado en el estudio de cómo las células madre humanas pueden utilizarse para entender los mecanismos que causan las enfermedades y desarrollar posibles terapias. Mi motivación surge del enorme impacto que tiene la diabetes en la vida de las personas y del reto científico que supone comprender y revertir la pérdida de células beta. Creo que ahora empezamos a comprender la oportunidad única que suponen los avances recientes en biología de las células madre, y el impacto tangible que tiene generar conocimiento a través de la investigación científica, para avanzar en necesidades clínicas no cubiertas.
Y algo en concreto… una experiencia personal o profesional que haya marcado tu camino profesional en este ámbito…
Un momento decisivo fue durante mi etapa doctoral, cuando trabajé en la generación de células pancreáticas a partir de células madre y observé por primera vez su capacidad de producir insulina bajo el microscopio. Darme cuenta de que podíamos generar estas células en laboratorio como modelo de investigación, pero también como posible solución terapéutica, ha sido sin duda un motor clave en el desarrollo de mi trabajo. Este paso, junto con avances posteriores que demostraron que estas células pueden madurar y funcionar en modelos animales, fue lo que motivó mi interés por trasladar estos resultados hacia aplicaciones clínicas.
Volviendo a Frontiers in T1D Cure, ¿cómo contribuirá esta ayuda al desarrollo de tu investigación o carrera profesional?
Esta ayuda es crucial para acelerar un punto clave de nuestra investigación, la transición desde el laboratorio hacia un desarrollo con potencial clínico.
Nos permitirá optimizar procesos de producción, implementar estándares de calidad y validar la eficacia y seguridad de nuestras células en modelos preclínicos. Desde el punto de vista profesional, también fortalece nuestra capacidad de liderar proyectos internacionales con impacto y consolidar un programa de investigación independiente centrado en terapias regenerativas para la diabetes.
Antes hablábamos de poner al paciente en el centro de la investigación, ¿qué papel crees que juegan y deberían jugar los pacientes y fundaciones como DiabetesCERO, en el campo de la investigación pre-clínica?
Creo que las organizaciones de pacientes como DiabetesCERO deben desempeñar varios papeles esenciales en la investigación biomédica. Como vemos en otros países con modelos de éxito, las asociaciones y fundaciones de pacientes no solo impulsan la financiación de proyectos innovadores, sino que también ayudan a orientar la investigación hacia necesidades reales y prioridades clínicas.
«Aspiro a que el trabajo que hoy realizamos haya avanzado hacia el ensayo clínico, y que podamos estar más cerca de ofrecer soluciones reales a los pacientes.
Para la comunidad científica, es muy importante su implicación, ya que nos aporta una perspectiva fundamental que complementa la visión científica. Además, fomentan la conexión entre investigadores y sociedad, promoviendo una investigación más transparente, responsable y alineada con el impacto final. En mi opinión, su papel debe seguir creciendo en España y Europa como agentes activos en la definición de estrategias de investigación, no sólo financiando la investigación directamente, pero también exigiendo a las entidades públicas que desarrollen con urgencia planes de financiación del sistema de I+D+i competitivos, estables y sin precariedad.
¿Dónde se ve profesionalmente el Dr. Balboa dentro de cinco o diez años?
Me gustaría seguir liderando un programa de investigación consolidado, que contribuya de forma directa al desarrollo de terapias celulares para la diabetes.
Aspiro a que el trabajo que hoy realizamos haya avanzado hacia el ensayo clínico, y que podamos estar más cerca de ofrecer soluciones reales a los pacientes.
También me gustaría seguir formando a nuevas generaciones de científicos y contribuir al desarrollo de un ecosistema de investigación europeo colaborativo, innovador y orientado a obtener impacto tangible en la mejora de la salud.
