Nuevo ensayo clínico para aprobar tegoprubart, un fármaco para el trasplante de islotes en diabetes tipo 1
En apenas 10 meses, tegoprubart ha pasado de ser un fármaco prometedor en 6 pacientes a iniciar formalmente el camino hacia una posible aprobación por parte de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos). Este anticuerpo monoclonal, desarrollado por la biofarma Eledon Pharmaceuticals, busca evitar el rechazo de los islotes pancreáticos trasplantados mediante una inmunosupresión selectiva que evita el uso de inmunosupresores clásicos como tacrolimus.
Eledon ya ha entregado a la FDA la documentación necesaria para poder poner en marcha un nuevo ensayo clínico con tegoprubart en personas con diabetes tipo 1 que reciben un trasplante de islotes pancreáticos.
Con dos novedades importantes. Será el primer ensayo patrocinado directamente por Eledon, los datos anteriores proceden del estudio de la Universidad de Medicina de Chicago. Además, tendrá carácter registracional. Es decir, está diseñado específicamente para que, si los resultados son positivos, puedan servir como parte de la evidencia necesaria para solicitar a la FDA la aprobación de tegoprubart para su uso en dt1.
Además, en paralelo, el ensayo clínico original seguirá trabajando con tegoprubart, ampliando el estudio con el reclutamiento de tres pacientes más y llevará a cabo un nuevo estudio en pacientes con diabetes tipo 1 y enfermedad renal crónica sometidos a trasplante de islotes.
¿Qué resultados se tienen hasta el momento?
Los resultados iniciales del ensayo clínico llevado a cabo por Eledon junto a la Universidad de Medicina de Chicago, fueron publicados y revisados por pares y, posteriormente, el estudio amplió la cohorte a 12 pacientes. Los resultados se presentaron en el mes de junio, durante las Sesiones Científicas de la ADA (American Diabetes Association), y son realmente prometedores. El uso de tegoprubart ha demostrado que:
- El 100 % de los pacientes (12 de 12) mantiene la independencia de insulina, con un seguimiento máximo de 22 meses.
- La HbA1c mejora una media de 2,6 puntos respecto a los valores anteriores al trasplante.
- Ninguno de los participantes presenta hipoglucemias graves después del procedimiento, frente a los episodios recurrentes que sufrían todos ellos antes de entrar en el estudio.
- Tampoco se observan episodios de rechazo del injerto ni nuevos anticuerpos específicos contra el donante, ni signos de toxicidad renal, hipertensión o neurotoxicidad asociados al fármaco.
Además, Eledon ya ha comunicado el primer caso de uso compasivo de tegoprubart en un receptor de trasplante de islotes que fue convertido desde tacrolimus debido a disfunción renal asociada a este tratamiento.
Mejora lo que hay
Tegoprubart supone un paso adelante hacia una cura funcional de la diabetes tipo 1, pero todavía no es una cura definitiva. Las personas con dt1 de larga duración necesitan reponer la células beta perdidas, por ejemplo, mediante el trasplante de islotes pancreáticos provenientes de donantes fallecidos. Cuando esos islotes no son propios el cuerpo los detectará como extraños y los rechazará, por eso es tan importante tegoprubart. Porque no es un inmunosupresor clásico que afecta a todo el sistema inmunitario, sino únicamente a una pequeña parte.
Y aunque el trasplante de estos islotes donados no es la alternativa ideal, principalmente porque son escasos y se usan en casos de dt1 con complicaciones muy extremas, la realidad es que hasta el momento es la única alternativa que se usa en la práctica clínica. Por lo que la aprobación de tegoprubart mejoraría lo que ya hay.
Precisamente, desde la Fundación DiabetesCERO, apoyamos distintos proyectos de investigación orientados a crear células beta pero desde una alternativa más sostenible. A partir de células madre y de células de la piel del propio paciente, como los proyectos liderados por el Dr. Diego Balboa de la Universidad de Helsinki y el de la Dra. Rosa Gasa, en IDIBAPS, Barcelona. Puedes conocerlos mejor aquí.
Para saber más….
Qué es tegoprubart
Tegoprubart es un anticuerpo monoclonal pensado para evitar el rechazo del trasplante de islotes pancreáticos. Su función es bloquear de manera muy específica una señal (CD40-CD40L) que utiliza el sistema inmunitario para activar a las células T, que son unas de las principales responsables de atacar y rechazar el tejido trasplantado. Al bloquear únicamente esta señal, Tegoprubart busca proteger el trasplante sin debilitar de forma general todo el sistema inmunitario, como ocurre con muchos inmunosupresores tradicionales, que además pueden producir efectos secundarios importantes.
Inmunosupresión dirigida vs inmunosupresores tradicionales
Esto es un paso muy importante, porque hasta ahora, el único trasplante de islotes realizado en la práctica clínica es el de islotes pancreáticos provenientes de un donante fallecido. Al trasplantarlos, el sistema inmunitario de quien recibe el trasplante los reconoce como extraños y trata de eliminarlos. Para evitar este rechazo, es necesario utilizar inmunosupresores potentes, especialmente tacrolimus. Aunque son eficaces, pueden provocar efectos secundarios importantes, como daño renal, problemas neurológicos y un mayor riesgo de infecciones. También, pueden dañar las propias células trasplantadas que se intenta proteger.
Además, en muchas personas con diabetes tipo 1 de larga evolución, el sistema inmunitario mantiene una respuesta especialmente activa contra los islotes pancreáticos. En este contexto, una estrategia más selectiva como tegoprubart resulta especialmente interesante.
Eso sí, hay un matiz importante: tegoprubart no elimina la necesidad de inmunosupresión, sino que cambia la forma de conseguirla. En los ensayos clínicos, los pacientes continúan recibiendo otros fármacos inmunosupresores menos agresivos junto con el anticuerpo. La novedad está en sustituir el tacrolimus por tegoprubart, buscando mantener protegido el trasplante con un tratamiento más selectivo y potencialmente mejor tolerado.
Referencias:
- Tegoprubart for Beta Cell Replacement Therapy: Early Clinical Findings of a Non-Toxic, CNI-Free Immunosuppressive Approach. American Journal of Transplantation, 2026
- Eledon Pharmaceuticals. Nota de prensa. ATTD, 16 mar. 2026
- Eledon Pharmaceuticals. Nota de prensa. ADA, 8 jun. 2026
- Eledon Pharmaceuticals. Nota de prensa, IND trasplante de islotes, 3 sept. 2026
