Un paciente consigue producir insulina 14 meses después de un trasplante de islotes sin inmunosupresión
Pues sí, los resultados de la terapia UP421, de Sana Biotechnology siguen arrojando datos muy esperanzadores. Después de 14 meses, el único paciente tratado con esta terapia experimental continúa siendo capaz de producir insulina por sí mismo y tolera bien distintos tipos de comida. Así lo ha publicado recientemente la prestigiosa revista científica New England Journal of Medicine. Hace unos meses, ya os contamos los resultados positivos de esta terapia basada en el trasplante de islotes sin inmunosupresión a seis meses. Ahora, más de un año después de su inicio, está demostrando que es segura. Sin duda, una gran noticia que merece la pena explicar.
¿En qué consiste UP421?
La terapia UP421, utiliza trasplantes de islotes de un donante fallecido para reponer la masa de células beta perdidas, y las modifica con tecnología HIP para hacerlas hipoinmunes. Es decir, hacerlas invisibles frente al sistema inmunitario, y por consiguiente no se requieren inmunosupresores. Eliminando las señales que permiten al sistema inmunitario reconocer las células como extrañas y añadiendo una señal que reduce el ataque de las células NK (natural killer) y los macrófagos.
Esta terapia de la empresa biotecnológica estadounidense Sana Biotechnology, se está realizando en el Hospital Universitario de Uppsala, en Suecia y aún se encuentra en ensayo clínico en fase 1. En este ensayo clínico participa una única persona, con una dosis de células beta hipoinmunes baja, pensada especialmente para probar seguridad, y no tanto para lograr independencia total de insulina.
¿Qué resultados han conseguido?
El estudio sigue siendo de un solo paciente, por lo que hay que ser muy prudentes. Pero ese paciente mantiene en perfecto estado las células productoras de insulina modificadas con HIP, 14 meses después del trasplante y sin necesidad de inmunosupresión.
Además, los niveles del biomarcador péptido C siguen siendo detectables (es decir, las células trasplantadas producen insulina) y responden a la ingesta de comida, de forma similar a como lo hacen en una persona sin diabetes tipo 1.
En cuanto a la actividad autoinmune, no se detectaron respuestas inmunitarias celulares ni de anticuerpos específicos del donante contra las células HIP durante todo el estudio.
Los investigadores también observaron que los niveles de péptido C disminuyeron temporalmente después de aproximadamente un año, probablemente debido al agotamiento de las células beta, pero posteriormente se recuperaron. Esto es una señal alentadora de que las células trasplantadas podrían ser capaces de recuperar su función.
A modo de resumen, se ha observado que las células productoras de insulina modificadas con la tecnología HIP:
- Sobreviven necesidad de inmunosupresión.
- Producen péptido C con respuesta a la ingesta.
- No hay respuesta inmune detectable frente a las células HIP.
- El injerto se mantiene visible mediante técnicas de imagen.
Estos hallazgos son importantes porque demuestran en un ensayo clínico que una única modificación celular puede resolver todos los problemas para encontrar la cura de la diabetes tipo 1: reponer las células productoras de insulina, evitar el rechazo y la acabar con la autoinmunidad.
Próximos pasos: SC451
El ensayo UP421 continúa en marcha para analizar el comportamiento tanto del injerto como del paciente a largo plazo, algo necesario y requerido por las autoridades sanitarias cuando se ensayan nuevas terapias.
Pero adicionalmente, Sana Biotechnology ya está intentando dar el salto a otro avance importante con su nueva terapia SC451. Mientras que la terapia actual utiliza islotes humanos de donantes fallecidos, la futura terapia SC451 usará islotes derivados de células madre iPSC, también modificadas con la tecnología HIP. Un cambio que permitirá producir esta terapia a gran escala.
SC451 pretende además administrar una dosis suficiente para alcanzar independencia de insulina. Para ello, Sana ha establecido una colaboración estratégica con la Clínica Mayo, en EEUU, para el desarrollo de esta terapia. Este centro aportará su experiencia en inmunología y su profundo conocimiento clínico y quirúrgico en trasplantes celulares para acelerar el proceso hacia la realización de ensayos clínicos. Unos ensayos que se prevén comenzar a principios de 2027.
Además, realizará también una inversión de capital en Sana Biotechnology, lo que refleja una decidida apuesta por esta tecnología innovadora y prometedora para mejorar la atención a pacientes con dt1.
Para saber más:
- Long-Term Survival of Hypoimmune Allogeneic Islets without Immunosuppression. N Engl J Med 2026;395:825-827. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2604408?logout=true
- Sana Biotechnology and Mayo Clinic Announce Strategic Collaboration Focused on Improving Care in Type 1 Diabetes and Accelerating Development of SC451. https://ir.sana.com/news-releases/news-release-details/sana-biotechnology-and-mayo-clinic-announce-strategic/
- SANA ha obtenido la validación de Mayo Clinic. ¿Podría esta biotecnología contribuir a acelerar los ensayos de fase 1? https://www.ainvest.com/es/news/sana-sana-mayo-clinic-validation-biotech-rebound-fuel-phase-1-trial-fast-track-2604/
