Estudio de la heterogeneidad de las células beta pancreáticas para avanzar hacia terapias curativas en la diabetes tipo 1.

Centro
Universitat Pompeu Fabra (UPF), Barcelona – Grupo Endocrine Regulatory Genomics Lab (MELIS-UPF).

Investigador principal
Dra. Mireia Ramos Rodríguez.

Línea de investigación
Terapia Génica.

Programa
Becas Joven Talento.

Duración de la financiación
2023-2024

Total financiado
50.000 €

Objetivo del proyecto

Comprender las bases moleculares y epigenéticas que explican por qué determinadas subpoblaciones de células beta sobreviven al ataque autoinmune en la diabetes tipo 1, con el fin de aplicar este conocimiento al desarrollo de estrategias terapéuticas que permitan proteger, mantener o reemplazar la masa de células beta en los pacientes.

Descripción del proyecto

El proyecto se centra en analizar la heterogeneidad funcional y molecular de las células beta expuestas a estímulos proinflamatorios y a linfocitos T activados, que reproducen fases iniciales del proceso autoinmune característicos de la diabetes tipo 1. Mediante tecnologías de secuenciación de célula única y herramientas bioinformáticas avanzadas, la investigación busca caracterizar perfiles transcriptómicos y epigenéticos de distintas subpoblaciones celulares, identificar firmas moleculares asociadas a la resistencia al daño inmunitario y desarrollar modelos de aprendizaje profundo que permitan comprender y predecir los mecanismos reguladores de esta resistencia.

Resultados que se espera conseguir

  • Identificación de distintas fases en la respuesta de las células beta frente a estímulos inflamatorios.
  • Caracterización de genes y patrones epigenéticos asociados a la resistencia de algunas células beta al ataque inmunitario.
  • Generación de perfiles moleculares que sirvan de base para el desarrollo de terapias dirigidas y herramientas de diagnóstico temprano.

Importancia para los pacientes con diabetes tipo 1

Este proyecto aporta conocimiento clave sobre los mecanismos que permiten a ciertas células beta sobrevivir al ataque autoinmune, un aspecto fundamental para el desarrollo de terapias que protejan o prolonguen la función pancreática.

Además, los perfiles epigenéticos identificados en el proyecto podrían usarse para priorizar islotes con una mayor proporción de células resilientes en programas de trasplante, o bien para inducir perfiles de tipo resiliente en células β derivadas de células madre, con el objetivo de mejorar su funcionalidad y resistencia inmunitaria tras el trasplante.

A largo plazo, estos avances podrían contribuir a estrategias terapéuticas más eficaces, orientadas no solo al control de la enfermedad, sino a preservar o recuperar la producción endógena de insulina y mejorar la calidad de vida de las personas con diabetes tipo 1.

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