Avanzando la terapia celular para la diabetes con islotes pancreáticos derivados de células madre.

Objetivo del proyecto

El objetivo del proyecto es desarrollar una plataforma escalable para producir islotes pancreáticos derivados de células madre que puedan utilizarse en terapias de reemplazo celular para la diabetes tipo 1.

Para ello, el proyecto busca establecer procesos compatibles con condiciones GMP (Buenas Prácticas de Manufactura), para garantizar que las terapias avanzadas se fabriquen y controlen de forma consistente y segura, cumpliendo los estándares de calidad, trazabilidad y reproducibilidad exigidos por las agencias regulatorias. Que permitirá generar y diferenciar células madre pluripotentes inducidas de forma segura, reproducible y con capacidad de producción suficiente para su futura aplicación clínica.

Descripción del proyecto

La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunitario destruye las células beta del páncreas, responsables de producir insulina. Como consecuencia, las personas con esta enfermedad dependen de la administración continua de insulina y del control constante de los niveles de glucosa.

En los últimos años se han producido avances importantes en la generación de islotes pancreáticos a partir de células madre pluripotentes humanas. Estos islotes derivados de células madre pueden producir insulina en respuesta a la glucosa y representan una posible estrategia para restaurar la función de las células beta.

Sin embargo, uno de los principales retos para llevar estas terapias a la práctica clínica es producir estas células a gran escala con garantías de calidad, seguridad y reproducibilidad.

Este proyecto aborda este desafío mediante tres líneas principales de trabajo: generar líneas de células madre pluripotentes inducidas en condiciones compatibles con GMP, desarrollar protocolos escalables para producir islotes derivados de células madre en biorreactores y evaluar su eficacia y seguridad en modelos experimentales de diabetes.

Resultados esperados

El proyecto permitirá establecer un sistema compatible con GMP para generar células madre pluripotentes inducidas y diferenciarlas en islotes pancreáticos funcionales.

Además, optimizará un protocolo escalable basado en biorreactores y se definirá criterios de control de calidad para garantizar la identidad, funcionalidad y seguridad de los islotes producidos.

Finalmente, evaluará la eficacia y seguridad de estos islotes en modelos experimentales de diabetes.

Impacto para las personas con diabetes tipo 1

Actualmente, el tratamiento de la diabetes tipo 1 se basa en la administración de insulina, lo que permite controlar la enfermedad, pero no restablece la producción natural de esta hormona.

Las terapias basadas en islotes derivados de células madre podrían permitir restaurar la producción endógena de insulina y mejorar la regulación de la glucosa en el organismo.

El desarrollo de procesos de producción estandarizados y escalables facilitaría la futura aplicación clínica de estas terapias y contribuiría al avance de la medicina regenerativa en el tratamiento de la diabetes.