¿Alguna vez te has preguntado qué fue de Brian Shelton, el primer paciente con diabetes tipo 1 en dejar de inyectarse insulina? Dos años después el VX-880 de Douglas Melton, presenta nuevos y prometedores resultados.
Hace algún tiempo ya, nos hicimos eco de los resultados obtenidos por VX-880 de Vertex Pharmaceuticals y el profesor Douglas Melton. Una noticia que revolucionó la actualidad médica internacional, ya que por primera vez, un paciente de diabetes tipo 1 lograba vivir meses sin inyectarse insulina. Su nombre, Brian Shelton, seguro que lo recuerdas (puedes leerlo aquí).
Pues bien, ahora, casi dos años después los resultados actualizados de esta terapia de reemplazo han sido presentados en el último Congreso Anual de la ADA (American Diabetes Association) en California, con resultados muy prometedores.
A día de hoy, 2 de los 6 pacientes objeto de estudio ya no son insulinodependientes desde hace más de un año de recibir el tratamiento. Tres pacientes tratados más recientemente continúan en la misma línea y el sexto no continuó con el ensayo clínico por motivos personales. Todos continúan tomando inmunosupresores para evitar el rechazo de los islotes.
Y un dato más, los 2 primeros pacientes de estudio tan solo recibieron la mitad de la dosis mientras que el resto, recibió la dosis completa en una única infusión. Y lo mejor, un nuevo estudio clínico en fase de reclutamiento, acaba de comenzar. En él, participarán centros y pacientes de Alemania, Canadá, Estados Unidos, Noruega, Países Bajos y Suiza. Seguro que a muchos os encantaría presentaros como voluntarios, pero NO. Este estudio no se llevará a cabo en España por el momento.
El estudio será decisivo.
Llegados hasta aquí, seguro que también estás pensando que es para ti. Pues tampoco, este estudio, en fase 1/2 no es apto para cualquiera. Tan sólo evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia de VX-880 en personas adultas con tipo 1 e hipoglucemias severas potencialmente mortales. Con una historia clínica de dt1 con más de 5 años de evolución. Así como con al menos dos episodios de hipoglucemia grave en los 12 meses antes de ser reclutados, entre otros requisitos. Quedarán fuera, las personas con un trasplante previo de islotes pancreáticos, trasplante de páncreas o sometidos a terapia celular.
Tiene una duración prevista de 5 años, y arrojará datos sobre el tiempo y la proporción de pacientes independientes de la insulina después de un año de haber sido tratados con VX-880. Así como de sus posibles efectos adversos.
¿Qué es VX-880?
El VX-880 restituye las células beta dañadas o perdidas en los islotes pancreáticos de los pacientes con diabetes tipo 1, con un trasplante de células beta obtenidas a partir de células madre embrionarias de origen animal. A diferencia del trasplante tradicional de islotes pancreáticos, el donante no es fallecido lo que hace este tratamiento más accesible, al no necesitar un donante de órganos. Aunque sí que tienen en común la necesidad de administrar al paciente inmunosupresión para evitar el rechazo de las células trasplantadas y protegerlas del ataque autoinmune.
Este trasplante (VX-880), al igual que el trasplante tradicional de islotes, se lleva a cabo a través de una infusión en la vena porta hepática del paciente, cercana al páncreas.
Hasta el momento, VX-880 ha conseguido con éxito controlar los niveles de glucosa en sangre de las personas tratadas. Pero… ¿Será este nuevo compuesto capaz de vencer aspectos hasta ahora incontrolables? ¿Serán capaces las nuevas células de frenar el ataque autoinmune de manera permanente? ¿Cuál será el costo a largo plazo del uso continuado de inmunosupresores? Y cómo no, ¿conseguirá VX-880 controlar la pluripotencialidad asociada a las células madre y el riesgo de desarrollar tumores?
Una vez más toca esperar resultados y cruzar los dedos. Prometemos seguir aquí como siempre, al pie del cañón contándoos todas las novedades.
Brian Shelton (Ohio), primera persona curada de la diabetes tipo 1. Fotografía: Amber Ford para New York Times.
