Científicos australianos reprograman el páncreas de una niña con Dt1 y produce insulina
El estudio usa un fármaco ya comercializado en EEUU para otra enfermedad y es el primero en realizarse en el páncreas de una donante de 13 años.
Por primera vez, un grupo de científicos ha conseguido con éxito, reprogramar las células progenitoras del páncreas para que funcionen como células betas productoras de insulina. Este logro, ha sido posible utilizando un fármaco ya aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU para el tratamiento de otra enfermedad, pero no autorizado aún para el uso en la Diabetes.
Este compuesto, es un inhibidor de la proteína EZH2 que participa en distintas fases de la transcripción del ADN humano. En concreto, afecta al ARN presente un tipo de células hereditarias, las células progenitoras. Estas células pueden modificar su funcionalidad sin alterar la cadena de ADN. Son muy similares a las conocidas células madre pero tienen la ventaja de ser más controlables.
El estudio, que aún se encuentra en fase preclínica, ha sido desarrollado por el equipo del Dr. Keith Al-Hasani y el Dr. Ishant Khurana, del Departamento de Diabetes de la Universidad de Monash en Australia. Y recientemente, ha sido publicado en la revista “Nature, Signal Transduction and Targeted Therapy”. El artículo, que lleva por nombre “Inhibition of pancreatic EZH2 restores progenitor insulin in T1D donor” si bien tiene mucho camino que recorrer hasta llegar a la fase de ensayo clínico, está dando mucho que hablar entre la comunidad científica.
¿Por qué es tan puntero?
Pues porque es la primera vez que se estudia la reprogramación de las células beta en el páncreas de un donante infantil. Una niña de 13 años con Diabetes tipo 1. Y porque es la primera vez que se hace en células progenitoras en lugar de células madre. Este tipo de células tienen una capacidad limitada de replicación celular, por lo que supondrán un riesgo menor para el paciente que en las terapias con células madre. En los últimos años, los científicos han luchado para combatir la pluripotencialidad de las células madre en las terapias para la Diabetes tipo 1. Es decir, poner límites a su capacidad infinita de replicarse y convertirse en otro tipo de células. Esto puede desembocar en la formación de tumores y el desarrollo de cáncer para los trasplantados con células madre.
Este estudio podría suponer una solución y una nueva perspectiva de estudio. Hoy por hoy, la reprogramación e inhibición celular es una realidad para enfermos de cáncer y ya existen varias líneas de tratamiento para algunos tipos concretos como el cáncer de mama.
¿Qué inconvenientes hay que salvar antes de que se convierta en una terapia real?
Como indican sus autores, existen limitaciones significativas en este estudio. Primero, porque se trata de un caso de éxito aislado. Todavía se desconoce si sus métodos reprograman el páncreas de otro tipo de pacientes . Y en segundo lugar, no está claro si los genes progenitores se puede restaurar en la diabetes de larga duración.
Según el doctor Al-Hasani: «antes de llegar a los pacientes, hay muchas cuestiones que resolver. Hay que seguir trabajando para definir las propiedades de estas células y establecer protocolos para aislarlas y expandirlas. Creo que la terapia está bastante lejos, sin embargo, esto representa un paso importante en el camino hacia la concepción de un tratamiento duradero que podría ser aplicable a todos los tipos de diabetes».
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