Llega a Europa el primer fármaco que retrasa la diabetes tipo 1, la Agencia Europea del Medicamento recomienda la aprobación de Teplizumab
Por primera vez en la historia, Europa está a punto de contar con un tratamiento capaz de retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en personas con alto riesgo, abriendo una ventana de esperanza para las más de 2,2 millones de personas que viven con esta condición en la Unión Europea. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha dado un paso histórico: ha recomendado la aprobación de teplizumab, comercializado por Sanofi en Europa como Teizeild. Un anticuerpo monoclonal anti-CD3 que frena la destrucción de células beta y retrasa el debut de la diabetes tipo 1 aproximadamente 2 años. Este fármaco ya se ha aprobado por la FDA en EEUU y es una una realidad en otros países como China, Reino Unido, Canadá, Israel, Arabia Saudita, Emiratos Árabes Unidos y Kuwait. Por fin, se suma Europa.
En nuestras anteriores publicaciones ya explicamos la importancia del diagnóstico precoz para identificar a las personas con dt1 en estadios presintomáticos (estadio 1 y 2). Ya que las personas con diabetes en estos estadios iniciales tienen casi un 100% de probabilidad de debutar en dt1 a lo largo de los siguientes años (estadio 3). Mucho se ha hablado en los últimos meses de beneficios del diagnóstico precoz, que permite la preparación médica y educacional previa al debut y reduce la probabilidad de sufrir cetoacidosis diabética en el momento del diagnóstico, con el consiguiente ingreso en la UCI y otras complicaciones. Pero la aprobación de Teplizumab abre una nueva ventana más, la posibilidad de acceder a una terapia capaz de frenar temporalmente el avance de la enfermedad.
Estudio TN-10: El ensayo clínico que lo cambió todo
La EMA basa su recomendación en un ensayo clínico clave, que junto con otros estudios muestra cómo Teizeild actúa para preservar las células beta del páncreas. Hasta la fecha el fármaco se ha estudiado en unos 5 estudios clínicos que han incluido 609 pacientes (375 tratados con teplizumab, 234 controles). En ninguno de ellos ha participado España.
En este ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, participaron 76 pacientes con diabetes tipo 1 en estadio 2 (presintomática), es decir, con 2 o más autoanticuerpos, pero sin síntomas todavía. Los pacientes recibieron teplizumab por infusión intravenosa diaria durante 14 días con un seguimiento durante más de 50 meses para analizar cuándo experimentaban el debut clínico. Los resultados indicaron que la mediana de tiempo hasta el debut fue de aproximadamente 50 meses en quienes recibieron el fármaco, frente a 25 meses en los que recibieron placebo. Además, otros estudios previos y paralelos, demostraron que los pacientes tratados con teplizumab mantienen mejor la función de sus células beta en comparación a los pacientes que recibieron placebo.
Es decir, se ha demostrado que este fármaco es capaz de modular la respuesta inmune, especialmente de los linfocitos que atacan las células beta, reduciendo su destrucción. Al frenar la destrucción autoinmune, se preserva más tiempo la capacidad de las células beta de producir insulina, lo que retrasa la aparición clínica de la enfermedad. Frente a esta eficacia clínica, la EMA también advierte de ciertos efectos adversos moderados como reducción de linfocitos, erupción cutánea y acidosis metabólica; y en menor grado el síndrome de liberación de citocinas (fiebre, vómitos, bajada de presión, etc).
¿Cuándo será una realidad en nuestro país?
En términos de desarrollo de fármacos, Teizeild ha superado las investigaciones preclínicas, ha pasado por ensayos clínicos, ha sido aprobado por la FDA en los EEUU, ha recibido una opinión positiva del CHMP de la EMA, y ahora mismo se encuentra en camino hacia una autorización de comercialización. El siguiente paso es la decisión final de aprobación oficial de la Comisión Europea, que suele ser un trámite formal tras la recomendación positiva. Posteriormente, cada país miembro de la UE decidirá sobre el acceso, precio y financiación pública según sus sistemas de salud. Y si continúan esperando pasivamente a que aparezcan los síntomas para actuar o invierten recursos en identificar a las personas en riesgo y ofrecerles una oportunidad real de retrasar la enfermedad, a través del cribado masivo.
La FDA estudia probarlo también después del debut
De momento teplizumab solo se puede usar para terapias en pacientes en el estadio 2 de la enfermedad, pero se se estudia la posibilidad de que sea también beneficioso en pacientes en estadio 3, es decir después del debut clínico y con la enfermedad ya diagnosticada.
En este sentido, hace solo un mes, Sanofi y la FDA anunciaron la aceptación de teplizumab en el programa de prioridad nacional de la FDA. Esto significa que la revisión para ampliar su uso en personas con estadio 3 será mucho más rápida. Este programa de la FDA busca acelerar productos con impacto histórico en salud pública, facilitando el acceso rápido a innovaciones que cambian paradigmas terapéuticos en enfermedades crónicas comunes como la dt1. La decisión de la FDA se ha basado en los resultados positivos del estudio clínico de fase 3 llamado PROTECT, donde el anticuerpo se administró a 328 niños y adolescentes de entre ocho y 17 años con debut en dt1 (estadio 3 clínico) en las seis semanas anteriores. Además, también se ha iniciado recientemente otro estudio clínico confirmatorio de fase 3 llamado BETA-PRESERVE en los EE.UU. y Reino Unido, también en pacientes con debut clínico.
De ser aprobado finalmente por la FDA, este uso ampliado tendrá implicaciones principalmente para personas recién diagnosticadas con dt1 (estadio 3). Disponer pronto de este tratamiento puede significar que logren ralentizar el avance de la enfermedad en una fase crítica.
Miles de familias merecen este fármaco
La llegada de teplizumab a Europa para su uso en personas con estadio 2 de dt1 representa un paso fundamental que valida el concepto de intervención temprana y allana el camino a futuras terapias aún más efectivas. El verdadero valor de teplizumab va más allá de su eficacia clínica inmediata. Demuestra que el concepto de inmunomodulación específica funciona en diabetes tipo 1, abriendo la puerta a terapias de segunda generación potencialmente más efectivas. Además, establece un precedente regulatorio: por primera vez, las agencias como la FDA y la EMA habrán aprobado un fármaco para una población asintomática con alto riesgo, lo que facilita el camino para futuros tratamientos preventivos.
Sólo las familias que viven con diabetes tipo 1 saben que evitar o retrasar que otro de sus miembros en riesgo pueda desarrollar la enfermedad, no es ninguna tontería. La ciencia avanza y lo hace en la dirección correcta. El sueño de un mundo sin diabetes tipo 1 ya no es solo un sueño distante, es un objetivo hacia el que nos acercamos con cada descubrimiento. En la Fundación DiabetesCERO estamos convencidos que cada donación, cada investigación preclínica, cada ensayo clínico, cada paciente que participa en investigación nos acerca más a un futuro donde la diabetes tipo 1 sea prevenible e incluso curable.
