El compuesto inicial BL001 es un agonista de LRH1 que induce tolerancia inmune y regeneración celular, y ya se desarrollan compuestos de segunda generación.
Esta molécula con potencial farmacológico ha sido evaluada con éxito en muestras de sangre de adultos y niños en fases tempranas de la diabetes tipo 1.
El proyecto está liderado por el Dr. Benoit Gauthier en CABIMER (Sevilla) y ha sido cofinanciado por Fundación DiabetesCERO con más de 419.000 euros.
Sevilla, 26 febrero 2026. Un equipo liderado por el Dr. Benoit Gauthier en el Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (CABIMER, Sevilla) está avanzando en una estrategia terapéutica innovadora para la diabetes tipo 1 basada en la activación farmacológica con agonistas de segunda generación del receptor nuclear LRH-1. Una diana terapéutica con potencial para combinar inmunomodulación y regeneración de células productoras de insulina. Esta investigación no solo ha mostrado resultados sólidos en modelos preclínicos, sino que ya ha sido evaluada con éxito en muestras de sangre de personas con diabetes tipo 1, entre ellos niños y niñas, permitiendo analizar directamente su impacto sobre el sistema inmunitario humano. El proyecto ha recibido una financiaciónsostenida de 419.992 euros por parte de la Fundación DiabetesCERO, consolidando una de las líneas de financiación privada más sostenidas para una investigación traslacional en este campo, en España.
Y es que, a pesar de los avances en la monitorización de la glucosa y la administración de insulina que han permitido mayor calidad de vida para los pacientes con diabetes tipo 1, actualmente no existe ninguna terapia capaz de curar esta enfermedad autoinmune. El uso de este compuesto en futuros ensayos clínicos permitirá abordar de una sola vez, los dos principales problemas de la diabetes tipo 1: la destrucción de las células beta del páncreas, responsables de la producción de insulina y la regeneración de las mismas. Un enfoque integral absolutamente novedoso.
Según explica el Dr. Francesc Mitjans, Director Científico de la Fundación DiabetesCERO:
“Estamos ante una aproximación terapéutica especialmente relevante porque no se limita a un solo mecanismo. La activación de LRH-1 nos permite actuar tanto sobre la modulación del sistema inmune como sobre la regeneración de la célula beta. Esa combinación es, probablemente, una de las claves para cambiar el curso de la enfermedad”.
Los avances del último año
Durante el último año, el equipo investigador ha desarrollado y caracterizado compuestos de segunda generación derivados de la molécula inicial BL001, que ya ha demostrado su eficacia para proteger los islotes pancreáticos de la muerte celular provocada por el proceso inflamatorio asociado a la diabetes tipo 1. Estas nuevas moléculas presentan mejoras farmacocinéticas y una actividad superior in vitro. Incluso, los resultados en modelos experimentales y animales del compuesto más avanzado, el BL002 muestran una reducción aproximada del 50 % en la incidencia de hiperglucemia y una mejora del estado metabólico, cuando el tratamiento se administra en fases previas al diagnóstico de la enfermedad.
Además, gracias a una campaña de reclutamiento iniciada desde la Fundación DiabetesCERO en la que han participado más de 70 familias, se ha evaluado de manera directa el efecto inmunomodulador en muestras sanguíneas de personas con diabetes tipo 1 de larga duración y en niños y niñas de entre 9 y 12 años en los primeros años tras el diagnóstico. Estas muestras han sido gestionadas por el Biobanco del Hospital Universitario Virgen Macarena de Sevilla, y revelan datos muy prometedores independientemente del tiempo de evolución de la enfermedad en cada paciente. Como la disminución de algunas células implicadas en el ataque autoinmune característico de la diabetes tipo 1 y la identificación de biomarcadores de activación de LRH-1.
La importancia de la financiación sostenida
El proyecto entra ahora en una fase clave: evaluar la eficacia terapéutica cuando el tratamiento se inicia tras la aparición de la hiperglucemia, un escenario más próximo al ensayo clínico en personas. Y es justo en esta fase del desarrollo de un fármaco donde muchas moléculas prometedoras fracasan. Para el Dr. Benoit Gauthier “no es porque la ciencia sea errónea, sino porque el salto del laboratorio al ensayo clínico exige estudios de seguridad, toxicidad y producción bajo estándares regulatorios extremadamente rigurosos y costosos. Es en ese tramo crítico donde más proyectos se pierden. Por eso, la financiación sostenida no es un complemento, sino una condición imprescindible: es lo que permite superar el llamado ‘valle de la muerte’ y dar a una terapia real la oportunidad de llegar a las personas con diabetes tipo 1.
Para la Fundación DiabetesCERO, este avance consolida una línea estratégica basada en financiar investigación traslacional de alto impacto, conectando el trabajo en los laboratorios con pacientes y familias. “Para que BL001 y sus moléculas sucesoras dejen de ser una promesa de laboratorio y se conviertan en un tratamiento real disponible en los hospitales, necesitamos un compromiso financiero tan firme y constante como el de la Fundación DiabetesCERO”, señala el Dr. Gauthier.
Sobre la Fundación DiabetesCERO
La Fundación DiabetesCERO es una organización española líder dedicada en exclusiva a la investigación de la cura de la diabetes tipo 1. Nació en 2013 impulsada por familias de niños y niñas con diabetes tipo 1 que, al constatar la profunda falta de financiación, decidieron unirse para impulsar un cambio real en el panorama científico. Desde entonces, y gracias al apoyo de miles de socios, donantes y entidades colaboradoras, la Fundación trabaja para financiar investigación biomédica de alta calidad, promover becas para jóvenes investigadores y sensibilizar a la sociedad sobre la urgencia de invertir en investigación de excelencia.
En estos años, DiabetesCERO ha destinado más de un millón de euros a proyectos que buscan avanzar hacia la cura y mejorar la vida de las personas con diabetes tipo 1. Su misión es clara y urgente: acercar los avances científicos a pacientes y familias, convencida de que la cronificación de la enfermedad es un tiempo excesivo y de que la cura debe convertirse en una realidad lo antes posible. Con un equipo humano comprometido y una comunidad que respalda cada paso, la Fundación trabaja sin descanso para acelerar ese futuro.
Contacto:
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Responsable de Comunicación de Fundación DiabetesCERO
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