Confirmado. SANA Biotechnology consigue con éxito el primer trasplante de islotes sin inmunosupresión que podría cambiar el futuro de la diabetes tipo 1
El mundo de la investigación en diabetes tipo 1 está de enhorabuena. La prestigiosa revista New England Journal of Medicine ha publicado los resultados de un ensayo clínico histórico: una persona con diabetes tipo 1 ha conseguido producir insulina de forma autónoma durante seis meses completos, tras recibir un trasplante de islotes pancreáticos modificados genéticamente y sin necesidad de inmunosupresión.
Este hito marca un antes y un después en el camino hacia una posible cura funcional de la enfermedad. El tratamiento, desarrollado por SANA Biotechnology, se basa en su innovadora tecnología HIP (Hipoinmune), que «invisibiliza» las células trasplantadas frente al sistema inmune del paciente.
Desde DiabetesCERO hemos seguido desde muy cerca los resultados de este análisis clínico que para nosotros supone un gran avance. Ya lo anunciamos a principios de año en este artículo, que publicaba un primer avance sobre los resultados de esta potencial terapia. Y hoy podemos decir que el ensayo clínico nos ha traído una de las mejores noticias que podían darnos, aunque todavía quede mucho recorrido por hacer.
Resultados a seis meses que superan todas las expectativas
Ahora, después de seis meses y teniendo datos completos podemos confirmar que este avance científico ha superado todas las expectativas iniciales. Los datos publicados en el estudio del paciente de 42 años (con más de 30 años de diabetes tipo 1) demuestran:
- Producción sostenida de insulina: Presencia continua de péptido C (marcador de insulina propia) durante 6 meses, confirmando que las células trasplantadas siguen produciendo insulina de forma funcional. Recordemos que el péptido C es un biomarcador que indica la producción propia de insulina.
- Respuesta fisiológica tras las comidas: Las células beta trasplantadas ajustan su producción de insulina según los niveles de glucosa.
- Viabilidad celular confirmada: Estudios de imagen mediante resonancias magnéticas PET-MRI muestran la supervivencia de las células injertadas.
- Alta seguridad: Sin efectos secundarios graves registrados durante el seguimiento.
- Sin inmunosupresión: El aspecto más revolucionario es que todo esto se ha conseguido sin administrar ningún medicamento inmunosupresor, eliminando los riesgos y efectos secundarios asociados a estos tratamientos.
¿Qué hace único este tratamiento?
La terapia UP421 de SANA utiliza islotes pancreáticos de donantes fallecidos que han sido modificados genéticamente mediante la tecnología HIP. Esta innovadora aproximación «invisibiliza» las células trasplantadas frente al sistema inmune del individuo receptor, permitiendo que:
- Evadan el reconocimiento autoinmune: Las células modificadas no son detectadas por el mismo sistema inmunitario que destruyó las células beta originales del paciente.
- Eviten el rechazo alogénico: Al provenir de un donante, normalmente serían rechazadas, pero las modificaciones genéticas impiden este rechazo.
- Mantengan su función: A pesar de las modificaciones, las células conservan su capacidad de producir insulina de forma regulada y respondiendo a los niveles de glucosa.
La tecnología HIP actúa modificando tres componentes clave:
- Moléculas HLA: Se alteran para evitar el reconocimiento inmunitario.
- Gen B2M: Se desactiva para eliminar la presentación de antígenos.
- Genes protectores: Se introducen moléculas que previenen el ataque de células natural killer o NK (células asesinas naturales) o inhibir la actividad de las células T.
Una publicación con respaldo científico absoluto
Los resultados se han publicado en el New England Journal of Medicine, bajo el título: «Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression« (NEJM). Esto garantiza la validez del hallazgo tras un estricto proceso de revisión por pares.
«Este estudio muestra que los islotes pancreáticos modificados HIP de SANA restauran la producción de insulina sin inmunosupresión. Es un paso significativo hacia una cura funcional ampliamente accesible».
— Dr. Per-Ola Carlsson, investigador principal
¿Qué significa para las personas con diabetes tipo 1?
Este avance representa un rayo de esperanza muy real para nuestra comunidad. Por primera vez en la historia, se ha demostrado que es posible restaurar la producción de insulina en una persona con diabetes tipo 1 sin los riesgos asociados a la inmunosupresión de por vida.
Aspectos esperanzadores:
- Prueba de concepto exitosa: Se ha demostrado que es posible «curar» funcionalmente la diabetes tipo 1 sin efectos secundarios graves (al menos en 1 paciente y durante 6 meses).
- Escalabilidad futura: SANA ya está desarrollando SC451, una terapia similar a la descrita pero basada en células madre (en vez de islotes de donantes) que podría producirse a gran escala.
- Aplicabilidad amplia: Los resultados sugieren que esta tecnología podría funcionar en diferentes tipos de pacientes y poblaciones.
Manteniendo la prudencia necesaria:
- Estudio de un solo paciente: Aunque los resultados son extraordinarios, necesitamos confirmar estos efectos en más personas.
- Seguimiento a largo plazo: Seis meses es un periodo prometedor, pero necesitamos datos de años para confirmar la durabilidad y seguridad a largo plazo.
- Dosis terapéutica: El actual estudio utiliza una dosis baja para evaluar la seguridad como un objetivo primario. Necesitamos estudios con dosis mayores para lograr independencia completa de insulina.
- Aprobación regulatoria: Aún faltan algunos años de estudios clínicos antes de que esta terapia esté disponible para pacientes.
Lo que viene: SC451 y nuevos ensayos
SANA Biotechnology ya está trabajando en SC451, una versión mejorada de esta terapia que utilizará células madre pluripotentes modificadas con la tecnología HIP. Esta aproximación tendría varias ventajas:
- Producción ilimitada y estandarizada de células beta, sin depender de donantes de órganos.
- Ensayos clínicos esperados en 2026.
El papel de DiabetesCERO en la investigación
En la Fundación DiabetesCERO, seguimos financiando proyectos pioneros en terapias celulares e inmunoterapia, de grupos de investición punteros:
- Dra. Marta Vives (IGTP): desarrolla una inmunoterapia basada en liposomas que busca «re-educar» el sistema inmunitario para permitir la regeneración natural de células beta.
- Dr. Benoit Gauthier (Cabimer): investiga nuevas moléculas de 2ª generación que promueven trans-diferenciación de células alfa del páncreas a células beta productoras de insulina y a la vez frenan al sistema inmunitario para que no las ataque.
Estos enfoques, combinados con avances como el de SANA, nos acercan cada vez más a ofrecer múltiples opciones terapéuticas para nuestra comunidad. Nuestro compromiso es claro: impulsar la investigación hasta lograr una cura definitiva.
Aunque aún queda camino por recorrer, este avance confirma que estamos en la dirección correcta hacia una cura funcional. Desde DiabetesCERO, seguiremos apoyando la investigación de primer nivel para ofrecer a nuestras familias las mejores opciones terapéuticas posibles
— Francesc Mitjans, Director Científico de DiabetesCERO
Perspectivas de futuro: un horizonte lleno de esperanza
Los expertos en trasplante de islotes también reconocen la trascendencia de estos resultados. El Dr. James Shapiro, líder del Protocolo Edmonton y referente mundial en trasplante de islotes, afirma: «Los datos presentados en el artículo de NEJM —demostrando que las células de islotes trasplantadas e ingenierizadas pueden tanto evadir la destrucción inmuno-mediada como responder apropiadamente a las demandas de insulina— representan un avance significativo en la búsqueda continua de una cura definitiva para la diabetes tipo 1».
¿Y ahora qué, cuáles son los próximos pasos?
- Ampliación del estudio: SANA continuará el seguimiento de este paciente y espera incluir más participantes en futuros ensayos.
- Desarrollo de SC451: La siguiente fase incluye la preparación de la terapia basada en células madre para ensayos clínicos a partir de 2026.
- Estudios de dosis: Será necesario evaluar dosis mayores que puedan lograr independencia completa de insulina.
- Validación en múltiples centros: Los resultados deberán confirmarse en diferentes hospitales y poblaciones de pacientes.
Sin duda, este hito marca un momento histórico para la diabetes tipo 1. Aún quedan pasos importantes: confirmar en más pacientes, evaluar la eficacia a largo plazo y lograr aprobación regulatoria. Pero el camino está trazado.
Desde DiabetesCERO, seguiremos informándote y apoyando la ciencia que transforma vidas.
Fuentes:
- New England Journal of Medicine – «Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression» (DOI: 10.1056/NEJMoa2503822)
- SANA Biotechnology Press Release, August 4, 2025
- Presentación en 85th Annual American Diabetes Association Scientific Sessions
- World Transplant Congress 2025
