Un compuesto cofinanciado por Fundación DiabetesCERO reduce un 50 % las hiperglucemias en diabetes tipo 1 en modelos preclínicos
El equipo liderado por el Dr. Benoit Gauthier en el Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (CABIMER, Sevilla) avanza en una estrategia terapéutica para la diabetes tipo 1 basada en la activación farmacológica del receptor nuclear LRH-1. En modelos experimentales y animales, el compuesto más avanzado ha mostrado una reducción aproximada del 50 % en la incidencia de hiperglucemia cuando el tratamiento se administra en fases previas al diagnóstico.
Esta investigación es uno de los proyectos cofinanciados de manera sostenida por Fundación DiabetesCERO con 419.992 euros y se encuentra actualmente en fase preclínica, aunque parte de la investigación ya ha sido evaluada en muestras de sangre de personas con diabetes tipo 1.
Una estrategia que combina inmunomodulación y regeneración
La activación de LRH-1/NR5A2 constituye una diana terapéutica con potencial para combinar inmunomodulación y regeneración de células productoras de insulina. Esta investigación ha mostrado resultados sólidos en modelos preclínicos y ha sido evaluada en muestras de sangre de adultos y niños en fases tempranas de la diabetes tipo 1, permitiendo analizar directamente su impacto sobre el sistema inmune humano.
Como ya sabemos, a pesar de los avances en la monitorización de la glucosa y la administración de insulina, actualmente no existe ninguna terapia capaz de curar esta enfermedad autoinmune. El uso de este compuesto en futuros ensayos clínicos permitirá abordar de forma conjunta dos aspectos clave de la diabetes tipo 1: la destrucción de las células beta del páncreas y su posible regeneración en una sola terapia.
Los avances del último año
Durante el último año, el equipo investigador ha desarrollado y caracterizado compuestos de segunda generación derivados de la molécula inicial BL001, que ya había demostrado su eficacia para proteger los islotes pancreáticos de la muerte celular provocada por el proceso inflamatorio asociado a la diabetes tipo 1.
Estas nuevas moléculas presentan mejoras farmacocinéticas y una actividad superior in vitro. En modelos experimentales y animales, el compuesto más avanzado, BL002, muestra una reducción aproximada del 50 % en la incidencia de hiperglucemia y una mejora del estado metabólico cuando el tratamiento se administra en fases previas al diagnóstico. Todos estos datos corresponden a investigación preclínica.
Evaluación en muestras humanas
Gracias a una campaña de reclutamiento iniciada desde nuestra fundación el pasado año, en la que participaron más de 70 familias, se ha logrado evaluar el efecto inmunomodulador en muestras sanguíneas de personas con diabetes tipo 1 de larga duración y en niños y niñas de entre 9 y 12 años en los primeros años tras el diagnóstico.
Estas muestras, gestionadas por el Biobanco del Hospital Universitario Virgen Macarena de Sevilla, han permitido analizar la disminución de algunas células implicadas en el ataque autoinmune característico de la diabetes tipo 1 y la identificación de biomarcadores de activación de LRH-1. Estos estudios en muestras sanguíneas aunque aún no constituyen un ensayo clínico, sí son muy importantes para lograr con éxito el paso desde la el laboratorio al tratamiento en personas en futuros ensayos clínicos.
La importancia de la financiación sostenida
El proyecto entra ahora en una fase clave: evaluar la eficacia terapéutica cuando el tratamiento se inicia tras la aparición de la hiperglucemia, un escenario más próximo al posible ensayo clínico en personas. Pero para ello es fundamental dotar a este equipo investigador de recursos económicos suficientes para dar ese gran paso. En fundación DiabetesCERO seguiremos luchando para conseguirlo, gracias al apoyo de nuestros socios y socias.
